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划重点
01一对夫妇Sonia Vallabh和Eric Minikel在母亲患致命性家族性失眠症后，决定转行读博自救，研究朊病毒病。
02他们在美国博德研究所学习生物学，并在2019年提出了利用现有工具监测脑脊液中PrP水平的新策略。
03此后，Vallabh和Minikel与Jonathan Weissman教授合作，研发出名为CHARM的表观遗传编辑工具，为朊病毒病及其他神经退行性疾病患者提供潜在治疗策略。
04目前，基于ASO的候选药物ION717正处于临床试验阶段，而CHARM编辑器仍在调整优化中。
05两夫妇将继续研究，寻找更多治疗方法，拯救更多患者。
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