“中国新药研发”十年磨一剑

　　本报记者许琦敏

　　北京、上海、美国……进入5月，国家新药筛选中心主任王明伟分外忙碌。自从今年年初2型糖尿病新药“苗头”化合物Boc5的研究成果在《美国国家科学院院刊》上发表以后，前来国家新药筛选中心访问、洽谈的国内外著名医药企业就络绎不绝。

最近，该研究课题又被列为中科院知识创新三期工程的重大项目，汇聚中科院上海药物所、上海生化细胞所、上海有机所和北京生物物理所等精兵强将，为该系列化合物早日进入临床研究，展开联合攻关。

　　紧随Boc5之后，治疗乳腺癌和骨质疏松的候选化合物——新型雷洛昔芬衍生物等多个颇具潜力的化合物又纷纷被发现报告。

　　一个个对业界影响颇大的新药“苗子”在国家新药筛选中心和中科院上海药物所“涌现”，有力地向世界宣告：一个用先进技术装备起来的、与国际规范接轨的中国新药研发体系，正在显示其源头创新的实力——中国创造的新药正初露曙光。

　　逼上创新路

　　是什么让“中国新药”的诞生变得如此紧迫？知识产权！

　　回放新中国建国以后几十年走过的历程，仿制国外药物曾使我们得以迅速建立起自己的医药生产体系，基本保障了人民的健康需求。随着中国改革开发不断深入，药物的知识产权保护势在必行。1993年起，美国、欧共体、日本相继和中国签订了知识产权保护协定，中国不能再无偿仿制别国的专利保护药物。

　　这种新格局无疑狠狠地将了我们一军，加强新药创制迫在眉睫。1996年，国家决定在上海张江建立生物医药科技产业基地；科技部在“九五”期间实施旨在推动自主创新的“1035”计划。在国家、上海市、中科院和浦东新区的支持下，新药筛选中心、药物安全性评价中心等一批创新平台开始出现在张江大地。

　　十年筑体系

　　上个世纪，我国新药创制曾经陆续出现过一些“妙手偶得”式的零星“佳作”，却缺少系统化、规模化、可持续的创新研究，也缺少用高技术装备起来的创新“集团军”。立足中国国情，尽可能采用最新技术，努力与国际规范接轨，成为我国建立新药创新体系的目标。

　　药物的源头创新，必须从找到药物的先导化合物开始。国家新药筛选中心就承担着这个“源头”创新的重任。

　　从1997年起，国家新药筛选中心建立起了颇具特色、拥有十余万样品的化合物库，建立起了一大批分子和细胞水平的筛选模型，还紧跟国际科研步伐，发展起了高通量和高内涵筛选技术，大大缩小了与先进国家在这一领域的差距。

　　解开环孢菌素A新作用机理之谜、找到并合成Boc5、发现细胞凋亡关键酶Caspase-3抑制剂和新型雷洛昔芬衍生物等一批新药“苗头”化合物，十年“积跬步”，国家新药筛选中心渐渐赢得国际业界的高度关注，中国的新药研发进程也逐步进入了世界医药研发舞台的聚光灯下——

　　前些日子，法国著名医药企业施维雅公司副总裁专程飞来上海，递给主任王明伟博士的，是从机载杂志上撕下的关于Boc5的法文报道。

　　最近，两位国际药界巨擘，前瑞士罗氏公司资深副总裁塔马斯·巴特菲教授和前美国辉瑞公司全球研发资深副总裁西蒙·坎贝尔博士又主动请求作为科学顾问加盟筛选中心，前来从事“令人兴奋的研发”。

　　20年征程远

　　1997年，国家新药筛选中心开始在张江筹建，2003年中科院上海药物所搬迁至张江。如今“药谷”张江已拥有以药物所为核心，汇聚上海中医药大学等高校、新药安全评价中心等几十个研究中心，以及众多医药企业的比较完整的新药研发生态链。

　　为“药谷”建立呕心沥血的中科院上海药物所前任所长、如今的上海中医药大学校长陈凯先院士，将Boc5称为中国新药自主创新的一支“报春花”，它意味着中国新药创制的源头已经启动，中国新药研发的春天即将到来。

　　中国制药人心中，一直怀抱着这样一个梦想：在2000年初步建立起我国新药研发体系雏形的基础上，到2010年使我国药物研发的创新能力与水平居于国际新药研发“第二方阵”的领先地位；到2020年，争取进入或接近国际新药研发的“第一方阵”，在国际先进行列中占有一席之地。

　　显然，中国医药界还有很长的路要走。王明伟接到国外医药公司的“橄榄枝”，愿意对Boc5的后续研发投入的金额达数亿美元，但他仍坚持与国内药企探寻联手之路。国家新药筛选中心和中科院上海药物所正埋头苦干，让创新源头的活水能真正冲出中国新药创制的市场化之路。