致力于开发基于CRISPR技术疗法来治疗严重的病毒性传染病的临床阶段生物技术公司 Excision BioTherapeutics 近日宣布，公司在9月11日至15日于伊利诺伊州芝加哥举行的2024年国际乙型肝炎病毒会议（2024 International HBV Meeting）上展示了其治疗乙型肝炎病毒项目EBT-107的数据。
乙型肝炎病毒（HBV）是全球最流行的传染病之一，但却缺乏治疗方法。目前批准使用的抗病毒药物和免疫调节剂可降低病毒载量，从而减缓肝损伤的进展，但却无法消除使病毒持续感染的cccDNA。基因编辑具有针对包括cccDNA在内的所有形式病毒DNA的巨大潜力，可为功能性治愈甚至更好的临床疗效提供新的选择。
Excision BioTherapeutics 已经开发出多种使用成对引导 RNA 的候选疗法，研究人员假设，在多个位点产生的 DNA 链断裂可导致大缺失（切除），从而消除病毒基因组的大片区域，有效灭活并防止逃逸变体的出现。Excision 用于治疗 HBV 感染的主要候选产品 EBT-107 是一种基于 CRISPR 的双导 RNA 基因疗法，旨在有效地使病毒失活并消除持续病毒感染的源头。
Excision BioTherapeutics 首席执行官 Daniel Dornbusch 表示，在 2024 年国际 HBV 会议上公布的体外和体内数据推动了治疗和治愈乙型肝炎病毒新方法的开发。EBT-107采用纳米颗粒递送、双导CRISPR编辑，在体外和体内对HBV生物标志物有显著抑制作用。这些数据为推进人体临床试验提供了支持，对 CRISPR 领域来说是非常鼓舞人心的。期待着将这种疗法带给全世界数以百万计的 HBV 患者。
来源：肝脏时间返回搜狐，查看更多
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