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2024年10月12日
医麦客新闻 eMedClub News
近日，核酸赛道重磅新闻不断：10月7日，2024年诺贝尔生理学或医学奖授予美国科学家维克托·安布罗斯和加里·鲁夫坎，以表彰他们发现了microRNA（微小RNA）及其在转录后基因调控中的作用。当地时间10月11日，开发调节性RNA（regRNA）靶向疗法的公司——CAMP4 Therapeutics宣布正式在纳斯达克IPO上市。其向公众发行6,820,000股普通股，每股定价为11美元，此次发行的总收益预计约为7,500万美元（约5.3亿元人民币）。
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CAMP4的名字取自登山者登顶珠穆朗玛峰最后一个营地，登山者们聚集在这里，挑战自我，尝试曾经被认为不可能的事情。到达CAMP4便是数月登山准备及数周毅力的结晶。CAMP4的命名寄寓着公司的理念：相信通过多年的研究和努力，能够征服目前而言无法攻克的难治性疾病。
目前上市的ASO药物均直接靶向mRNA，而CAMP4提供开创了ASO药物的新靶点：通过靶向regRNA，从而上调附近蛋白质编码基因的表达。
异常的基因表达会导致蛋白表达增多或减少，从而导致疾病。人体内约98%的基因组不编码蛋白质，但是它们中的一部分却可以抑制或促进基因表达，这就是调节性RNA（regRNA）。RegRNA 由启动子和增强子转录而来，通过与转录因子形成局部复合物并调节基因表达，以控制mRNA数量的增加或减少。
▲ regRNA工作原理示意图
基于这些原理，CAMP4构建了业界唯一的regRNA驱动平台——RAP平台，用于快速识别regRNA，并生成反义寡核苷酸（ASO）靶向这些regRNA，以协助基因上调，最终达到治疗疾病的效果。以单倍体不足疾病为例，基因突变会破坏一个基因拷贝，正常蛋白表达水平降至原有的一半，而对于隐性或功能丧失性疾病而言，基因突变会破坏两个基因拷贝，蛋白表达水平会降低至25％。CAMP4可以通过识别调节疾病基因表达的regRNA，针对其开发反义寡核苷酸（ASO），而后通过设计、筛选和优化regRNA的反义寡核苷酸，上调突变基因的或者补偿基因的表达，提高突变蛋白的表达水平或者产生正常蛋白，从而治愈疾病。
▲ 靶向regRNA的ASO药物机制示意图
CAMP4目前聚焦于代谢性疾病和中枢神经系统疾病药物的开发，曾在2019年和2020年分别与RNAi药物的顶级公司Alnylam和顶尖药企Biogen达成合作，旨在发现新可药用靶点，进而解决罕见病和神经系统疾病。
CAMP4利用人工智能（AI）和机器学习（ML）技术来分析基因组中的“暗区”，即调控基因的非编码区域。AI和ML帮助处理复杂的大规模生物数据集，识别关键的调控RNA序列，提升药物发现的效率，并更快速地将药物推进临床试验阶段。
CAMP4的主要管线CMP-CPS-001是一种ASO候选药物，可能成为首个用于治疗尿素循环障碍（UCDs）的疾病缓解疗法。CMP-CPS-001已获得FDA罕见儿科疾病资格认定以及孤儿药资格认定。
▲CAMP4管线进展
尿素循环障碍是一组遗传性基因代谢病。由于患者基因异常，导致参与尿素循环的酶和转运蛋白缺陷，影响氨基酸分解代谢，使产生的氨不能通过尿素循环形成尿素排出体外，因此血氨水平异常升高，最终导致神经功能障碍、癫痫发作甚至死亡。
CMP-CPS-001靶向将氨转化为尿素的第一个酶——氨基甲酰磷酸合成酶1（CPS1），旨在通过结合CPS1特异性regRNA序列来上调CPS1基因表达，最终提高CPS1蛋白水平。
CMP-CPS-001目前正在1期临床试验，预计将在2025年第一季度报告单次递增剂量 (SAD) 部分试验的所有四个队列的数据，并在2025年下半年报告多次递增剂量 (MAD) 部分试验的数据。
另外，CAMP4正在开发一款治疗SYNAGP1基因相关疾病的药物，2025年将启动GLP毒理学研究，旨在为后续的IND申请奠定坚实基础。SYNAGP1基因突变会引发SynGAP蛋白量异常，进而可能导致一系列神经系统疾病，包括学习障碍-非特异性智力障碍、自闭症以及癫痫等。
根据招股书，CAMP4 2024年上半年亏损2503万美元，截至 2024 年 6 月 30 日，累计赤字为 1.85 亿美元，公司的现金及等价物为1260万美元。目前CAMP4且尚未有任何收入，最近一次披露的融资是2022年7月获得的1亿美元B轮融资。
参考资料：
1.https://www.globenewswire.com/news-release/2024/10/10/2961761/0/en/CAMP4-Announces-Pricing-of-Initial-Public-Offering.html、
2. CAMP4招股书
3. 网络公开资料
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