近日，上海有一女子因患上系统性红斑狼疮（SLE），进而引发肾衰竭，最终选择前往瑞士通过安乐死的方式结束了自己的生命。这一新闻事件在社会上引发了人们对 SLE 的恐惧以及深深的无助之感。
1
红斑狼疮究竟是什么病
What is lupus erythematosus?
红斑狼疮之所以得名，是因为部分患者的身上会出现类似被狼咬过的不规则红斑。但需注意的是，红斑狼疮并非皮肤病，而是一类慢性且反复发作的自身免疫性疾病的统称。
红斑狼疮的常见症状有皮肤红疹、关节疼痛或肿胀、不明原因的发烧以及极度疲累。该疾病不仅对皮肤有影响，还会波及人体的心、肺、肾脏、中枢神经系统等全身各个脏器组织，严重时可能致使多个器官出现功能衰竭。
研究显示，红斑狼疮更 “青睐” 女性。女性的免疫系统在整体上比男性更强，涵盖先天免疫系统和后天（获得性）免疫系统各个方面。也就是说，女性自刚出生起，免疫系统就要比同等状况的男性更为强大，且这一优势会持续到更年期之后。在后天与特定病原体接触后，女性针对特定病原体启动的免疫反应也比男性更强。然而，免疫系统是一把双刃剑，强度过高会带来副作用。过于强大的免疫系统常常会不加区分地攻击自身，其结果便是慢性炎症和自免疫疾病。据统计，在所有自免疫疾病中，女性患者的占比高达 80%。
大多数患者的体内都存有红斑狼疮的易感基因，这些易感基因或许源于家族遗传，也有可能是自身发生基因突变所引发。另外，病毒感染、紫外线照射等外界影响因素也有很大可能导致红斑狼疮的发生与发展。
2023 年的一项荟萃分析结果表明，全球范围内约有 341 万例系统性红斑狼疮（SLE）患者，其中我国的患者数量达到 70 万至 100 万例，在总数上位居首位。
2
CAR-T治疗红斑狼疮的新曙光
New dawn of CAR-T therapy for lupus erythematosus
红斑狼疮曾有 “不死癌症” 之称，但如今在业内已不再提及这种说法。根据《2020 中国系统性红斑狼疮诊疗指南》，我国系统性红斑狼疮患者的 10 年生存率已提升至 89%，与发达国家水平相当。然而，25 至 30 年后的存活率却呈断崖式下降，仅为 30%。
近年来，随着生物科技的崛起，生物制剂已颠覆了激素、抗疟药等传统的红斑狼疮治疗手段，成为各家药企布局的热门方向。其中，CAR-T 疗法在红斑狼疮治疗方面的潜力尤其受到药企的重视。
近期，针对中度或重度难治性系统性红斑狼疮的细胞靶向药物正在深入研发。世界首个治疗自免疾病并获批 IND 的非病毒定点整合 PD1-CAR-T 产品 ——“靶向 CD19 非病毒 PD1 定点整合 CAR-T 细胞注射液” 的临床试验申请也已通过国家药监局审批，为自免疾病的治疗提供了多元化的选择。一旦相关细胞技术研究成功，对于中重度难治性系统性红斑狼疮患者而言，将是一束期盼已久的曙光。
最新的研究报告公布了中国和海外两项学术研究，分别纳入了 13 例和 7 例重度难治的 SLE 患者。结果表明，CAR-T 疗法治疗 SLE 安全高效，有望实现一次性治愈。
北京协和医院、浙江大学医学院附属儿童医院（以下简称 “浙大儿院”）等临床团队也展开了相关的临床试验。
其中，浙大儿院从今年年初启动了 CAR-T 细胞治疗系统性红斑狼疮的临床试验，并且取得了显著成效。参与试验的所有患儿的症状均得到改善，停止使用了激素以及所有免疫抑制剂。该院副院长、肾脏泌尿中心主任表示，目前，经过治疗后的所有患者都已停用激素及所有免疫抑制剂，部分病人的 SLEDAI-2K 评分转为 0 分，其余病人的病情也均有显著好转。
展望细胞疗法的未来发展前景，在全球范围内，生物技术公司正以空前的热情和坚定的决心，全力投入到创新方案的研发当中。致力于从根本上解决 CAR-T 细胞疗法现存的问题，推动其在自身免疫疾病治疗领域不断深入发展，以期早日为更多自身免疫疾病患者带来治愈的希望。返回搜狐，查看更多
责任编辑：