在癌症治疗的道路上，科学家们不断探索着对抗肿瘤的创新疗法。近期，正大天晴与益方生物共同开发的KRASG12C抑制剂——格索雷塞片（商品名“安方宁”）获得了国家药监局的正式上市批准。这一里程碑式的事件为晚期非小细胞肺癌（NSCLC）患者带来了新的治疗选择，也引发了医学界和患者的广泛关注。
背景与重要性
根据弗若斯特沙利文的数据，从2016年到2020年，中国主要的KRASG12C突变癌种发病人数从3.8万人增至4.3万人，预计到2030年将达到5.8万人。KRAS基因突变在癌症发展中扮演着重要角色，但因其蛋白质结构相对复杂，曾被认为是“不可成药”的靶点。然而，随着生物医学技术的进步，科学家们逐步找到了针对这些难治靶点的解决方案。
格索雷塞片的上市标志着这一领域的重大突破，也让我们看到了基因靶向治疗的巨大潜力。不同于传统的化疗，靶向药物通过特定的机制直接作用于癌细胞，能够显著降低患者的副作用，提高治疗效果，同时也为患者带来了更长的生命期望。
科学原理：KRAS基因与癌症
KRAS是一种原癌基因，其突变与多种癌症密切相关，尤其是胰腺、结直肠和非小细胞肺癌。KRASG12C突变是KRAS基因最常见的突变类型之一，在非小细胞肺癌中占有重要比例。正常情况下，KRAS蛋白质在细胞内部负责传递信号，控制细胞的生长与分裂。但突变后，KRAS蛋白的功能被异常激活，从而导致细胞失控增殖，形成癌症。
格索雷塞片通过特异性锁定KRASG12C突变，阻止其异常信号的传递，从而抑制癌细胞的生长。这一机制的有效性在最近的临床研究中得到了印证。
临床研究成果
在2024世界肺癌大会（WCLC）上，格索雷塞片的Ⅱ期临床研究数据显示，客观缓解率（ORR）达到52%，疾病控制率（DCR）为88.6%。这些数据表明，这款新药在治疗KRASG12C突变型的非小细胞肺癌患者中，能够有效减缓肿瘤进展，延长患者的生存期。具体而言，中位缓解持续时间（DOR）为12.5个月，而中位无进展生存期（PFS）为9.1个月，中位总生存期（OS）为14.1个月。
这些高达52%的客观缓解率给许多患者带来了希望，尤其是对于已接受过其它系统性治疗并且病情依然不太乐观的患者来说。更值得注意的是，格索雷塞单药和联合用药在非小细胞肺癌的一线治疗以及结直肠癌等其他实体肿瘤上的国际多中心临床研究也在进行中，显示出广阔的应用前景。
KRAS靶向药物的未来
值得关注的是，正大天晴在KRASG12C领域的布局并不止于此。今年早些时候，该公司便与益方生物签订了许可与合作协议，获得了后者在中国大陆开发、注册、生产和商业化的独家许可权。这意味着，格索雷塞将不仅限于非小细胞肺癌的治疗，可能还会扩展至其他癌种，例如结直肠癌等，进一步提升其临床价值。
总结
正大天晴的格索雷塞片不仅是KRASG12C抑制剂的一次成功，更是我国在抗肿瘤药物研发方面的重要进展。随着基础科学研究的不断深入以及临床应用的扩展，未来可能会有更多的患者受益于这一创新疗法。在癌症治疗的旅程中，科学的不断探索为人类带来了希望，格索雷塞片的上市无疑是其中最闪亮的一颗星星。返回搜狐，查看更多
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