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2024年11月22日
医麦客新闻 eMedClub News
当地时间11月21日，诺华（Novartis）宣布以总额11亿美元收购临床前阶段生物技术公司Kate Therapeutics。诺华预计此次收购将显著增强该公司在基因疗法和神经科学创新领域的战略布局。根据协议条款，Kate Therapeutics将有资格获得最高11亿美元的付款，包括在交易完成时支付的一笔现金款项，以及在实现特定里程碑后支付的额外款项。
Kate Therapeutics的主要研发项目包括杜氏肌营养不良症（DMD）、面肩肱型肌营养不良症（FSHD）和Ⅰ型肌强直性营养不良症（DM1）的临床前候选药物。
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Kate Therapeutics专注于开发基于腺相关病毒（AAV）的基因疗法，用于治疗遗传性神经肌肉疾病。该公司的专有DELIVER平台结合了多样化衣壳文库生成、基于转录本的体内筛选以及机器学习技术，用于开发功能性衣壳变体。该平台已成功开发出一种新型肌肉靶向衣壳，这些衣壳在体内可高效且精准地递送至骨骼肌和心肌组织，同时有效避开肝脏。
▲Kate Therapeutics公司管线（图片来源：Kate Therapeutics公司官网）
2023年6月，Kate Therapeutics走出隐身模式，完成由创始投资者Westlake Village BioPartners和Versant Ventures共同领导的5100万美元的A轮融资，Osage University Partners与UF Innovate Ventures参与跟投。此外，该公司已独家授予Astellas一款临床前基因治疗候选药物KT430的开发、制造和商业化开发全球权益。
Kate Therapeutics的技术平台整合了衣壳和载荷技术，能够将基因载荷精准递送至目标组织，同时降低对肝脏等非靶组织的脱靶效应。这种创新方法旨在提升基因疗法的疗效和安全性，为治疗当前技术难以应对的复杂疾病（包括遗传性神经肌肉疾病）提供了全新的可能性。
Kate Therapeutics利用其DELIVER平台鉴定了一类专有的肌肉和心脏靶向、肝脏去靶向的“MyoAAV LD”衣壳，该衣壳在非人类灵长类动物（NHP）中具有更高的效力和选择性，并选择KT809作为治疗DMD的开发候选药物。该产品结合了MyoAAV LD 6.1，这是第六代内部产生的完全自主的衣壳，以及一种专有的调节元件，用于在灵长类动物的骨骼肌和心脏中表达转基因。
行业媒体endpts资料介绍到，诺华首席执行官Vas Narasimhan和首席财务官Harry Kirsch表示，未来的并购交易可能会保持在30亿美元以下。
参考资料：
[1] https://www.novartis.com/stories/addressing-unmet-needs-inherited-neuromuscular-diseases
[2] https://endpts.com/
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