近年来，慢性乙型肝炎的治疗面临诸多挑战，传统疗法往往只能控制病毒，而无法实现治愈。如今，这一局面可能因新的基因编辑技术而改变。精准生物科学公司（Precision BioSciences）近日宣布，其慢乙肝基因编辑疗法PBGENE-HBV的临床前数据已显著，且在全球范围内首次获得针对慢性乙型肝炎的临床试验批准。这项试验旨在探索基因编辑在治愈慢乙肝中的潜力，或许为数以百万计的患者带来新的希望。
背景与进展
慢性乙型肝炎是全球范围内一个严重的公共卫生问题，数以亿计的人受到影响。常规治疗虽然能抑制病毒，但大多数患者仍需与疾病斗争，难以实现彻底治愈。Precision BioSciences利用其创新的ARCUS®基因编辑平台，开发的PBGENE-HBV则通过直接编辑病毒DNA，试图逐步消除病原体，从而实现根治。
ELIMINATE-B试验概述
此次临床试验名为ELIMINATE-B，将在摩尔多瓦等多国进行，计划招募高达45名乙肝e抗原HBeAg阴性、正在接受核苷类似物治疗但未完全治愈的患者。试验分为两个阶段，首先通过交错、逐渐递增的剂量设计，逐步确定最有效的给药方案，随后进入剂量扩展阶段。安全性将是试验的核心关注点，而疗效则将通过病毒负荷及相关标志物的变化加以评估。
临床前数据展示潜力
在临床前研究中，PBGENE-HBV展现出极好的安全性和耐受性，且在动物模型中已证明其可以有效阻止HBV的再感染。其中，关键的病毒生物标志物如HBVDNA和HBsAg的持续下降，以及cccDNA的消除，显示出该疗法有望实现功能性治愈。
未来展望
随着临床试验的启动，科学界对PBGENE-HBV的期望不断提高。Precision BioSciences首席执行官Michael Amoroso表示，随着试验的推进，他们期待在2025年带来更多的临床数据，从而为慢性乙肝患者设计出更加有效的治疗方案。基因编辑疗法的进步，不仅代表了医学科研的重要里程碑，也为亟需疗法的患者带来了更多可能。如果PBGENE-HBV的临床试验成功，或许我们将在未来看到针对慢性乙型肝炎的实质性突破，甚至迎来一个治愈的时代。返回搜狐，查看更多
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