新药研发离不开资本，而资本某种程度又以股市表现作为睛雨表。
2024年，美股市场有过耀眼时刻，但从专门投资生物制药股票的三大ETF来看，这似乎是Biotech股票停滞的一年。
例如，iShares Biotechnology ETF（IBB）的总资产为67.79亿美元，2024年该股下跌约4%；SPDR S&P Biotech ETF（XBI）总资产为66.71亿美元，从年初的90.23美元，到12月19日的89.81美元，下跌0.47%，不过近几日有所回升。
对于XBI、IBB和其他生物技术ETF，12月底的价格受到道琼斯指数连续10天逐日下跌的影响——这是自1974年以来持续时间最长的下跌趋势。
12月18日美联储称，央行对2025年进一步降息持“谨慎态度”。此言一出，投资者大吃一惊。
尽管如此，这不代表Biotech就没有修复市值、走向资本与创新正循环的机会。就像在2024年，美股市场里依旧有涨幅成百上千倍的“尖子生”。
下文，将结合GEN收录的数据，对从2024年初到12月27日期间，股价涨幅排名前五的Biotech进行梳理。
它们当中，有的通过产品数据说话，有的则似乎主要靠“同行衬托”。另外，Biotech对外合作的重要性，尤其是从中国等潜力市场寻找机会，也在Summit Therapeutics的案例上得到凸显。
1
Bright Minds
• 2024年涨幅：2688.81%
当闪电劈下来的那一刻，你必须在场——这是投资圈的至理名言，Bright Minds则是最新的现实注脚。
10月15日，Bright Minds股价和交易量猛增，从美股2.49美元飙升至美股38.49美元，涨幅高达1446%。但纵观这家Biotech，当天并未发生什么大事。大事与它的同行有关。
丹麦药企灵北在前一日宣布，以26亿美元的对价收购Longboard Pharmaceuticals，从而获得后者的候选管线。其中，以Bexicaserin （LP352）进展最快，全球III期试验 （DEEp SEA）已在9月启动。
作为一款口服、中枢作用的5-HT2C受体超级激动剂，Bexicaserin正在探索用于治疗与发育及癫痫性脑病 （DEE）相关的癫痫发作，例如Dravet综合征 （DS）、Lennox-Gastaut综合征 （LGS）、结节性硬化症 （TSC）、CDKL5缺乏症 （CDD）和其他癫痫性疾病。
1月，Longboard公布Bexicaserin的Ib/IIa期临床积极顶线数据。在保持不俗疗效的同时，该药显示出很大的安全性改善。Longboard股价随后也迎来大涨。
随着灵北的入局，拥有跟Bexicaserin类似候选药物的Bright Minds，也被市场投资者提前眷顾。众所周知，CNS一直被视为新药研发的一座高峰。癫痫是最常见的CNS之一，全球5000多万人缺乏新型的高效疗法。
BMB-101在11月正式进入II期临床。投行Baird对Bright Minds给予该股票“跑赢大盘”评级，并设定75美元的目标价。
2
Monopar Therapeutics
• 2024年涨幅：1225.95%
某种程度上，Monopar全年的涨幅成绩也是在短短几日内达到的。
10月24日，这家Biotech的股价从每股1美元飙升至每股32.66美元，涨幅超过七倍 （605%）。此前，该公司获得阿斯利康旗下罕见病部门Alexion的全球独家许可，以开发ALXN-1840 （双胆碱四硫钼酸盐）。
ALXN-1840一种威尔逊病候选药物，2011年获得FDA授予孤儿药资格认定。Alexion已开展纳入214名患者的III期试验 （FoCus），并达到主要终点。阿斯利康曾预计，ALXN-1840在2023年下半年获批上市。但这个预判做出没多久，该药就被终止开发。
公开资料显示，ALXN-1840经历了多次转手。不过，Monopar仍相信这款药物的潜力。
大概由于资金捉襟见肘，Monopar用9.9%的股权作为给Alexion的一部分对价。另外，Monopar支付了400万美元预付款，并承诺最高9400万美元的监管批准和销售里程碑款，以及基于净销售额的分级特许权使用费。
眼下，Monopar与ALXN-1840似乎成了一种互相救赎。根据2024年第二季度财报，Monopar的现金流，预计只够维持公司运营至2025年8月底。随着ALXN-1840加入，市场似乎愿意相信转折会发生。
3
Summit Therapeutics
• 2024年涨幅：589.77%
经过9月几天的稳步上涨，Summit股价于9月16日达到33.89美元的峰值。
两份积极数据的发布推动这家Biotech股价飙升。2024年世界肺癌大会 （WCLC 2024）期间，Summit表明，与默沙东PD-1单抗Keytruda相比，其PD-1/VEGF双抗Ivonescimab （AK112，依沃西单抗）在无进展生存期 （PFS）方面取得统计学上的显着改善。
而2024年欧洲肿瘤内科学会年会 （ESMO 2024）上，Summit展示了Ivonescimab在晚期三阴性乳腺癌、复发/转移性头颈部鳞状细胞癌和转移性微卫星稳定性结直肠癌中的积极数据。
2003年成立、2015年在纳斯达克上市的Summit，过去十几年的新药开发之路不算顺利，始终没有产品获批。2022年跟康方生物达成合作以来，Summit开启新阶段，市值从6亿美元左右攀升至如今的130多亿美元。
而因为Summit将支付最高50亿美元的对价，康方生物也由此受到更大的讨论和关注。
5月，Ivonescimab获批在中国上市，成为全球首款融合“肿瘤免疫+抗血管”双重机制的双特异性抗体药物。
4
Exicure
• 2024年涨幅：510.42%
专注于开发针对核酸药物的Exicure，从11月13日的每股2.90美元开始爬升，并在11月27日触及每股31.99美元的高位。
这背后似乎并非产品驱动，而是一种资本操作——反向股票分割 （Reverse Stock Split）。
顾名思义，股票分割 （Stock Split）是将一家公司的股票拆分成更多的单位，例如“1拆2”就意味着，每持有1股股票的投资者在拆股后将拥有2股股票，相应的每股价格也会折半。而反向股票分割，便与之相反，属于一种减少股票数量、提高每股价格的行动。
在实施“1拆5”反向股票分割3个月，以及将约100万美元债务转为股本2个月后，Exicure采取行动，重新达到纳斯达克关于股东权益至少250万美元才能继续上市的要求，先向HiTron Systems出售了130万美元，随后出售870万美元，合计333.3万股。
这些交易，加上后来以200万美元的价格向另一家韩国公司SangSang InInvestment & Securities出售约43.33万股股票，使Exicure的股东权益截至12月17日升至约430万美元。
近几年，Exicure的发展受挫。尤其在2022年，Exicure宣布裁员约66%，计划重组公司并调整资源；随后，Exicure宣布终止与艾伯维、Ipsen的合作协议。
12月24日，Exicure与GPCR Therapeutics签署谅解备忘录。该协议的重点是收购后者子公司GPCR USA，涉及药物开发管道的技术转让和合作研究，包括免疫肿瘤学、纤维化治疗和肥胖治疗等领域。
5
Janux Therapeutics
•2024年涨幅：390.93%
尽管还相对年轻，Janux却是2024年Biotech里股价涨幅维持较好的一家。
2月，Janux公布其PSMA/CD3双抗JANX007治疗前列腺癌、EGFR/CD3双抗JANX008治疗实体瘤的初步临床数据。消息发布后，公司股价便迎来大幅上涨，市值达到23亿美元。
其中，针对晚期转移性去势抵抗性前列腺癌的JANX007研究显示，在接受≥0.1毫克时，18名受试者中有14名 （78%）实现了PSA30下降，而18名受试者中有10名 （56%）实现PSA50下降。PSA是前列腺产生的一种蛋白，PSA水平高可能表明存在前列腺癌。
到12月2日，Janux再次公布JANX007的Ia期临床最新数据。相较于初步临床数据，其PSA50响应率从83%提高到100%，创下历史最佳结果。两天后，公司股价触及每股66.83美元的高位。
JANX007和JANX008基于Janux的肿瘤激活T细胞接合器 （TRACTr）等技术平台构建，它们也被称为TCE药物，通过桥接肿瘤细胞和T细胞，达到重定向T细胞杀伤的效果。
目前，已被FDA批准的TCE仅有安进的Blincyto，靶向CD19/CD3，用于治疗B细胞急性淋巴细胞白血病等血液恶性肿瘤。随着2024年以来NewCo交易的火爆，TCE热度也水涨船高。
而早在2020年，默沙东与Janux达成合作，有权选择最多2个下一代TCE靶标并拥有其全球独家许可和知识产权。作为回报，对于每个靶标，Janux将收到5亿美元的预付款和里程碑付款，以及一定销售分成。默沙东将为研发提供资金。
Janux旨在扩大有效和安全剂量的范围的努力，正被市场认可。目前，多家投行上调了Janux的评级。返回搜狐，查看更多
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