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2025年1月2日
医麦客新闻 eMedClub News
近日，Sangamo Therapeutics宣布和安斯泰来签订了一项价值高达13亿美元的许可协议，并将从后者获得2000万美元的预付款。协议中，安斯泰来将引进Sangamo新型专有的亲神经腺相关病毒（AAV）衣壳STAC-BBB，该衣壳已在非人类灵长类动物中显示出强大的血脑屏障穿透和神经元转导能力，未来计划用于治疗某些神经系统疾病。
尽管血脑屏障的选择透过性可以保护大脑免受毒素和病原体的侵害，但当脑部发生疾病时，这道屏障反而成了疾病的“保护伞”。AAV 经过基因编辑以后可以有效地穿过血脑屏障，直达病灶，这一特点也使其成为了治疗包括渐冻症在内的神经系统疾病的最佳方法之一。仅2024年下半年，就有多项亿元融资、交易助力AAV基因疗法治疗包含渐冻症在内的神经系统疾病。
今年10月，Dyno Therapeutics宣布与罗氏达成了一项价值10亿美元的合作，共同开发下一代用于针对神经疾病的基因治疗的AAV载体。8月，Sangamo携手罗氏旗下的基因泰克签订了价值19.5亿美元的协议，使用AAV衣壳STAC-BBB共同开发静脉注射基因组药物，以治疗神经退行性疾病。
同样是在今年8月，神济昌华（北京）生物科技有限公司（简称“神济昌华”）宣布完成了近亿元Pre-A轮融资，以用于推进靶向SG001的渐冻症AAV基因治疗药物—SNUG01的IND申报及其他管线产品。神济昌华作为AAV基因疗法治疗ALS的先行者，对AAV基因治疗神经疾病领域也有着前瞻性的独到看法。值此之际，医麦客将于2025年3月1日-2日，在苏州国际博览中心举办2025 IBI EXPO生物创新药产业大会，并召开“第五届基因编辑与基因治疗技术研讨会”，也有幸邀请到神济昌华联合创始人、CSO—郭炜博士，探讨“神经疾病AAV基因治疗策略”，欢迎大家报名参加。
今年7月，溪砾科技（ReviR Therapeutics）宣布完成3000万美元A轮融资。新闻稿指出，本轮投资将用于进一步建设该公司自主开发的AI药物研发平台VoyageR，推进已有的亨廷顿舞蹈症（HD）管线以及包括腓骨肌萎缩症（CMT）、肌萎缩侧索硬化（渐冻症，ALS）等多种神经系统疾病相关管线临床前和临床阶段的开发，以AI+RNA推进“可口服的基因疗法”。
ALS治疗的崎岖之路
肌萎缩侧索硬化症（ALS），又名“渐冻症”，是一种致命性神经系统疾病，患者肌肉逐渐萎缩，直至呼吸衰竭，是世界卫生组织认定的五大绝症之一。病理表现为上运动神经元和下运动神经元损伤，导致全身肌肉逐渐无力和萎缩。常见症状为肌肉控制力的程序性损失，即随着病情发展，患者的讲话、吞咽、抓握、走路、移动、呼吸等功能逐渐丧失。在渐冻症被发现的这200年里，全球已有近1000万人因此失去生命，ALS的高致死率与快速进展特性，使得其成为全球医学界难题。
1994年，美国FDA批准了第一个ALS治疗药物利鲁唑（Riluzole），通过抑制谷氨酸的过度释放、稳定电压依赖性钠通道的失活状态来减少兴奋性毒性损伤，从而延长ALS患者的生存期。后来，该药作为ALS的唯一用药长达20多年。
直到2017年5月，FDA批准了田边三菱制药（Mitsubishi Tanabe Pharma）的依达拉奉（Edaravone）用于治疗ALS，为ALS患者带来了新的希望。依达拉奉通过清除神经系统中的自由基，减轻氧化应激，从而保护神经细胞免受损伤，减缓ALS的进展。
然而，并非所有的新药都能如愿以偿。虽然2022年9月，美国制药公司Amylyx的Relyvrio（AMX0035）被FDA批准上市，但今年3月却宣布因在全球性三期临床试验中未达到预期治疗效果而主动撤市。但在商业价值方面，Relyvrio却有着不俗的表现，由于其定价高达每年15.8万美元（约合人民币114万元），所以仅在2023年就实现了3.8亿美元（约合人民币27亿元）的惊人销售额。
不过，好消息并未止步。2024年10月，渤健公司（Biogen）的新药托夫生注射液（Tofersen，商品名：凯盛迪）在国内获批上市，成为中国首个获批用于携带超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突变的ALS成人患者的疾病修正治疗药物。SOD1-ALS是一种超罕见的ALS类型，由SOD1基因突变引起，约占所有ALS的2%。托夫生注射液也是全球首个SOD1-ALS对因治疗药物。
2025（第三届）生物创新药产业大会
预报名开启
国内“破冰”，ALS治疗新布局
近些年来，国内企业不再满足于仿制药的“舒适区”，而是开始积极布局创新药治疗ALS这一“硬骨头”。而提起国内“破冰”就不得不说起刚刚获得“2024年中国力量年度人物”的蔡磊。作为前京东集团的副总裁，41岁的蔡磊突然被确诊患有ALS。面对如此的“噩耗”，不愿意向命运低头的蔡磊，毅然决然地踏上了与ALS抗争的艰难征程，要在这有限的时间里为自己、为所有的ALS患者寻找一丝希望的曙光。辞职后的蔡磊，拿出自己的积蓄组建了专业的科研团队，邀请了国内外顶尖的医学专家、神经科学家、生物学家等，共同研究ALS的发病机制、病理特征和治疗方法。
▲ 蔡磊在接受采访
2025跨年的前一天，渐冻症“斗士”蔡磊通过AI完成了一场演讲。身患渐冻症的他如今已经没法独立行走和站立，说话模糊不清，然而在首台AIGC晚会《AI奇妙夜》上，他借助AI技术完成了一场演讲，令众多网友为之动容，蔡磊表示，“生命在倒计时，与其等死，不如战斗！”
除了AI技术的演绎，在现实世界中，蔡磊及其团队在药物研发方面也取得了一些令人鼓舞的成果。2024年12月24日，蔡磊团队与中美瑞康合作开发的第一款针对超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突变的ALS创新疗法RAG-17，于浙江大学医学院附属第二医院完成Ⅰ期临床试验的首例受试者给药。此前，RAG-17已于2023年3月获得美国FDA的孤儿药资格（ODD）认证。另一款靶向治疗FUS基因突变的ALS小干扰RNA（siRNA）疗法RAG-21也在今年11月宣布获得美国FDA授予的ODD资格。
作为本次医麦客2025 IBI EXPO生物创新药产业大会的嘉宾企业——神济昌华也在今年6月宣布与蔡磊共同创办“蔡磊-神济昌华渐冻症药物研发联合实验室”，旨在联合世界顶尖科学家，加快推动ALS药物研究、审批和临床等流程。神济昌华自主研发的SNUG01，是基于内源性神经保护分子SG001，采用AAV为载体开发的创新基因治疗药物。
内源性神经保护分子SG001可以通过抗氧化、细胞膜损伤修复、减少RNA结合蛋白的神经病理特征等多种途径保护运动神经元，能够针对ALS的发病机制和病理特征，从而达到更好的预期疗效。在临床前动物研究中，SNUG01展现出显著的神经元保护作用。据报道，首例接受同情给药的受试者已完成15个月随访，给药前快速进展的病情趋于稳定，显示出SNUG01良好的安全性及疗效。
▲ 北医三院与神济昌华团队合影
目前，IIT研究结果进一步验证SNUG01在ALS患者，尤其在散发性患者中的治疗潜力。
尽管ALS的治疗之路仍然充满挑战，但随着医学科技的不断进步和国内外企业的共同努力，我们有理由相信，未来会有更多的有效治疗方法问世，为患者带来生命的曙光。同时，我们也期待更多的企业能够加入到ALS治疗领域的研发中来，共同推动这一领域的创新发展，让ALS患者能够早日摆脱疾病的困扰，重获健康和希望。
参考资料：
1.https://mp.weixin.qq.com/s/N1wz6wNs-PiNVxGP3JVl6Q
2.https://mp.weixin.qq.com/s/eijOB9CpdGt_ZNJrzgkmFA
3.https://mp.weixin.qq.com/s/xuJlHrAfrlQK1L6CxND6sQ
4.https://mp.weixin.qq.com/s/ZeDyzk8erLp1KYi72phjUQ
5.https://mp.weixin.qq.com/s/PY8-QeQ3CX9lRaQ0VY-Evw
欢迎大家报名参加2025 IBI EXPO大会，与时代同行。如下为2024 IBI EXPO大会现场视频集锦。
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IBI EXPO 2025（第三届）生物创新药产业大会将于2025年3月1日至3月2日在苏州国际博览中心盛大举办。大会主题为协同共筑全链条，创新转化新生态。
大会将邀请300+演讲嘉宾，开设30+场论坛活动，涵盖上百个热门话题，围绕细胞与基因治疗、放射性药物、抗体创新偶联、靶向蛋白降解、干细胞再生、mRNA疫苗与核酸药物、外泌体等新分子药物，人工智能药物发现、类器官、新型递送载体等前沿技术，展开交流探讨，联动药企、科研院校、临床资源、供应链企业、投融资机构、园区政府等多方力量，推动前沿创新从科研向产业转化，为生物创新药市场注入发展源泉。
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