11月25日，ReviR溪砾科技（下称“ReviR”）与专注于改善肯尼迪病患者生活及推进其治疗的非营利组织肯尼迪病协会（Kennedy's Disease Association，KDA）宣布正式达成合作，ReviR获KDA资金支持，将与协会紧密合作，推进肯尼迪病（Kennedy's Disease, KD）的创新疗法研究。
肯尼迪病为一种罕见的神经肌肉疾病，主要病征为全身肌肉萎缩、麻痹和全身肌束震颤，当前在全球范围内缺乏有效疗法。双方合作旨在开发一种靶向突变雄激素受体 （AR）的小分子药物，针对肯尼迪病的发病机制进行疾病干预，调控剪接以降解致病mRNA，从而达到治疗效果。
ReviR首席科学官（CSO）Paul R. August博士表示，“该病主要受AR mRNA上CAG重复序列异常扩增影响，我们利用AI技术平台VoyageR辅助筛选与设计小分子药物，通过引入假外显子诱导病变mRNA降解，从而触发相应mRNA的无义介导降解（nonsense-mediated mRNA decay, NMD），作用机制类似于寡核苷酸疗法（ASO），区别在于所开发的是可口服的小分子药物。这种突破性疗法有望显著降低有害蛋白水平，改变KD患者的病情进展。”
ReviR首席执行官（CEO）岳鹏博士表示，“我们很高兴能和KDA达成合作。KDA对患者的情况和需求具备充分的了解，ReviR团队在小分子药物、RNA生物学等方面研发经验丰富，我们将发挥各自优势，为肯尼迪病开发出开创性的药物，为肯尼迪病患者群体带来新的希望。”
肯尼迪病协会主席Terry Thompson博士表示，“我们对于本次合作感到很激动。ReviR开发的小分子基因疗法极具创新性，如果能够通过这种技术降低致病的有害蛋白水平以治疗肯尼迪病，将会改变患者的一生。我们将与ReviR保持长期合作关系，也非常期待进一步研究成果的诞生。”
ReviR在药物研发领域具备专业水平，而KDA长期关注疾病与患者群体，二者的合作不仅有助于加强对mRNA调控疾病的理解，也将切实加快肯尼迪病疗法的开发，有望为神经肌肉疾病的药物开发带来持续性的积极影响。
关于肯尼迪病协会
肯尼迪病协会（Kennedy’s Disease Association, KDA）是一个致力于提高肯尼迪病患者生活质量的非营利组织，为患者及其家庭提供支持、教育和宣传，并资助研究以加速开发有效的肯尼迪病治疗方法。
*肯尼迪病（KD）又称脊髓延髓肌萎缩症（SBMA），是一种罕见的、遗传性的多系统疾病，呈X连锁隐性遗传。该病多见于成年男性，报道的发病率约为1-2.5/10万。返回搜狐，查看更多
