【1】阿斯利康10.5亿美元收购的罕见病新药首个关键III期研究成功
2025-03-19报道，3月17日，阿斯利康宣布III期CALYPSO研究取得积极结果，该研究旨在评估 eneboparatide（AZP-3601）在成人慢性甲状旁腺功能减退症（HypoPT）患者中的疗效和安全性。Eeneboparatide是2024年3月阿斯利康以10.5亿美元收购Amolyt Pharm获得的一款甲状旁腺激素（PTH）受体1激动剂。
阿斯利康罕见病公司（Alexion）首席执行官Marc Dunoyer表示：“患有 HypoPT这种罕见内分泌疾病的患者，往往面临高钙尿症、骨质减少和骨质疏松症的更高风险，CALYPSO研究的结果进一步证明了eneboparatide有潜力成为这些患者的另一种治疗选择。我们期待在52周时审查临床结果，以全面明确该药的风险-效益特征。”
>>>>细胞交换、细胞培养交流群；
微新搜索‘yh10669500168’咨询交换
【2】登上Nature Medicine：宜联生物ADC药物在多种晚期癌症中显示出良好的安全性和抗肿瘤效果
2025-03-19报道，中山大学肿瘤防治中心赵洪云教授、张力教授及苏州宜联生物创始人薛彤彤博士，在国际顶尖学术期刊 Nature Medicine 上发表了题为：A B7H3-targeting antibody–drug conjugate in advanced solid tumors: a phase 1/1b trial 的研究论文。 这项全球、多中心、1 期临床试验结果显示，靶向 B7H3 的ADC 在广泛期小细胞肺癌、鼻咽癌、肺腺癌和肺淋巴上皮瘤样癌等已接受过大量治疗的晚期实体瘤患者中显示了良好的安全性和令人鼓舞的治疗效果。
【3】Nature Medicine：抗癌战场迎来"智能导弹"！B7H3靶向药物改写晚期实体瘤治疗困局
2025-03-16报道，《Nature Medicine》揭晓的这项突破性临床研究“A B7H3-targeting antibody–drug conjugate in advanced solid tumors: a phase 1/1b trial”，给出了震撼答案——全球首个B7H3靶向抗体偶联药物YL201，在312名经多线治疗失败的晚期实体瘤患者中，竟让63.9%的小细胞肺癌、48.6%的鼻咽癌患者肿瘤显著缩小！更令人惊叹的是，这款"生物导弹"以独特的双效释放机制，将3级以上间质性肺病发生率压至1.3%，彻底打破ADC药物"高效高毒"的魔咒。
在这项多中心试验中，79例铂类化疗和免疫治疗失败的小细胞肺癌患者，经YL201治疗后中位无进展生存期突破6.3个月，疗效碾压现有二线方案3倍之多；75例走投无路的鼻咽癌患者中，2例肿瘤完全消失，更有54.2%的罕见肺淋巴上皮瘤样癌患者重获生机。而最颠覆认知的是，疗效竟与B7H3靶点表达量无关——这意味着即便检测"不合格"的患者，也可能迎来生命转机！
这项改写教科书的发现背后，是中国药企自主研发的TMALIN技术平台：通过肿瘤微环境激活型 linker 搭载新型拓扑异构酶抑制剂，像精准制导系统般在癌细胞内引爆"双重炸弹"。目前，该药物针对小细胞肺癌和鼻咽癌的III期全球临床试验已同步启动，或将重塑实体瘤治疗格局。对于数百万在绝望中挣扎的癌症家庭，这不仅是科学界的里程碑，更是照亮生存之路的熊熊火炬。
【4】Nat Commun：新研究鉴定出有望用于治疗戊肝病毒感染的中和抗体
2025-03-16报道，来自汉诺威实验与临床感染研究中心TWINCORE和吕贝克大学的研究人员确定了可能用于预防HEV感染后出现严重疾病的中和抗体。他们的研究结果发表在Nature Communications杂志上。 论文共同通讯作者、TWINCORE临床初级研究小组转化病毒学负责人Patrick Behrendt博士说，“在我们寻找新的治疗选择的过程中，我们研究了感染后存活的人体内形成了哪些抗HEV抗体。”为此，他们从治愈患者的血液中分离出所谓的记忆B细胞，即产生抗体的免疫细胞。
【5】J Med Chem：新研究表明一系列基于衣康酸衍生物的前体药物有望治疗斑秃
2025-03-15报道，在一项新的研究中，由捷克共和国科学院有机化学与生物化学研究所的Pavel Majer博士领导的一个研究小组与约翰霍普金斯大学的Barbara Slusher和Louis Garza实验室合作，开发了一种可能治疗斑秃的化合物。他们证实一系列基于衣康酸（itaconic acid）衍生物的前体药物的疗效。此外，这些前体药物很有可能以片剂的形式口服，而不仅仅是软膏。相关研究结果发表在Journal of Medicinal Chemistry杂志上。
这一发现的巨大潜力也得到了制药公司SPARC的认可，该公司已购买了使用衣康酸前体药物的专利技术的许可证。它开发的化合物之一SCD-153作为软膏使用时，可以缓解炎症，保护毛囊，而且根据之前对小鼠的测试，可以加快新毛发的生长。它通过使毛囊从休眠状态转变为活跃状态来实现这一点。SPARC已经开始招募患者进行这种有前景的化合物的1期临床试验。
原文；DOI: 10.1021/acs.jmedchem.4c02646.
【6】基石药业PD-1/VEGF/CTLA-4三抗CS2009全球多中心I期临床试验完成首例患者给药
2025-03-14报道，基石药业宣布公司自主研发的PD-1/VEGF/CTLA-4三特异性抗体CS2009的全球多中心I期临床试验顺利完成首例患者给药，未发生输液反应或其他不良事件。
该试验将深入评估CS2009在多种晚期实体瘤中的临床应用价值，包括非小细胞肺癌、肝癌、胃癌、子宫内膜癌、卵巢癌、肾细胞癌及宫颈癌等，进而推动肿瘤免疫疗法的创新与发展。
CS2009是基石药业从分子设计开始自主研发的一款新型三特异性抗体，靶向经临床验证的三个靶点——PD-1、VEGFA和CTLA-4，通过协同作用实现多维度的抗肿瘤效应。具体而言，阻断PD-1可逆转T细胞耗竭，阻断CTLA-4可促进T细胞活化和增殖，而阻断VEGFA则可抑制肿瘤血管生成，从而改善肿瘤微环境（TME）。在TME中，PD-1和CTLA-4的双重阻断作用通过与VEGFA的交联显著增强，同时，CS2009可优先结合PD-1和CTLA-4双阳性的肿瘤浸润T细胞，并最大程度上弱化对外周T细胞中CTLA-4调节通路的干扰。这一创新的分子设计预期能在提升疗效的同时降低系统性毒性。
【7】中国团队首次成功合成N-单氟甲基酰胺，为药物开发开辟新路径
2025-03-12报道，近日，中山大学附属第一医院核医学科刘建波团队联合张祥松团队，在Nature Chemistry上发表了重磅成果，首次通过简单高效的化学合成方法成功制备并分离了长期存在争议的N-单氟甲基酰胺（N-CH2F）及氨基甲酸酯。这一突破为新型药物分子设计、肽类修饰及医学影像技术提供了全新工具。该文章的第一单位、第一作者、通讯作者均为中山大学附属第一医院。
【8】Nature：科学家识别出一种能抑制机体食欲并促进减肥的新型分子
2025-03-10报道，近日，一篇发表在国际杂志Nature上题为“Prohormone cleavage prediction uncovers a non-incretin anti-obesity peptide”的研究报告中，来自斯坦福大学医学院等机构的科学家们通过研究发现了一个可能改变游戏规则的新分子—BRP（BRINP2相关肽）。
这项研究中，研究人员就找到了一个可能更好的替代品—天然分子BRP（BRINP2相关肽），其和Ozempic一样能有效抑制食欲和减少体重，但似乎没有那些让人不舒服的副作用。这简直就是减肥界的“新星”，BRP的发现过程堪称一场“大海捞针”的科学冒险。我们的身体中有成千上万种蛋白质，其中一种叫做“原激素”的蛋白质在经过特定酶的切割后，会变成具有生物活性的肽类激素，这些肽类激素在调节能量代谢、控制食欲等方面起着关键作用。GLP-1就是其中一个例子，但科学家们一直怀疑还有更多类似的肽类激素等待被发现。
【9】Nat Aging：一种新型药物选择性靶向肝脏中的有害衰老细胞，为治疗肝病和肝癌带来希望
2025-03-05报道，一项发表在Nature Aging期刊上的研究强调了一种新的有前景的候选药物，它可能安全有效地从肝脏中消除称为衰老细胞（senescent cell）的有害细胞，以减缓MASLD的进展并抑制肝硬化和肝癌的发展。
论文共同通讯作者、德克萨斯大学健康科学中心的Daohong Zhou说，“肝病，尤其是MASLD和肝细胞癌（HCC），对圣安东尼奥的社区影响尤为严重，那里的肥胖和糖尿病发病率很高。我们的研究为这些疾病提供了一条更安全、更有效的治疗途径。”
Zhou说，这种senolytic能够选择性地清除有害的衰老肝细胞，降低对血小板的毒性，这表明它可能为MASLD提供一种比其他senolytic疗法更安全、更有效的替代方案。 Zhou说，“这一针对性senolytic疗法的突破为开发更具选择性和毒性更小的药物打开了大门。展望未来，我们的目标是改进这些治疗方法，以应对更广泛的肝病和潜在的其他与年龄相关的疾病，确保更广泛的临床影响。”
【10】Science子刊：靶向uPAR的抗体-药物偶联物有望治疗胰腺癌
2025-02-27报道，在一项新的研究中，来自丹麦国家教学研究医院和哥本哈根大学的研究人员基于抗体-药物偶联物（antibody-drug conjugate, ADC）技术，在开发胰腺癌治疗方法方面取得了重大进展。相关研究结果近期发表在Science Advances期刊上，论文标题为“Targeting uPAR with an antibody-drug conjugate suppresses tumor growth and reshapes the immune landscape in pancreatic cancer models”。
Engelholm说，“作为这一过程的一部分，我们将ADC中的抗体人源化，这意味着我们改变了它的结构，使其类似于人体内天然存在的抗体。这种调整确保了人体免疫系统不会将抗体识别为外来物并攻击它。人源化是使治疗对患者安全有效的关键一步，也是临床试验道路上的一个关键里程碑。”
Engelholm团队目前正致力于进一步开发这种药物，并为胰腺癌患者的临床试验做好准备。Engelholm说，“胰腺癌很难治疗，也是最致命的癌症之一。目前，还没有批准治疗这种癌症类型的ADC。我们的使命是进一步开发这种治疗方法，使其能够吸引制药或生物技术公司的资金，或形成一家分拆公司的基础，该公司可以在未来三到五年内采取下一个关键步骤进行人体临床试验。”
从长远来看，这种极其准确和有效的治疗也可能使患有其他类型癌症的患者受益。“我们已经在探索ADC在治疗其他迫切需要更好治疗选择的癌症方面的潜力，例如三阴性乳腺癌和结肠癌。在持续的支持和合作下，我们希望我们的ADC将为新的、有效的治疗铺平道路，从而对患有一些最致命癌症的患者产生影响。”
原文；doi:10.1126/sciadv.adq0513.返回搜狐，查看更多
