 |
干细胞移植首治肌肉怪病(图) |
|
|
| NEWS.SOHU.COM 2004年10月13日16:05 来源：羊城晚报 |
|
| 页面功能 【我来说两句】【我要“揪”错】【推荐】【字体：大 中 小】【打印】 【关闭】 |
|
| |
|
免费 最经典的幽默小段子 掌握第一手军事情报
搜狐新闻，告诉你正在发生什么。 点击进入>>>
|
广州开展全球首例基因移植治疗致死性神经肌肉遗传病，患者术后79天情况良好
本报讯 记者廖怀凌，通讯员陈起坤、陈燕奎报道：全球首例异基因脐带血干细胞移植治疗假肥大型肌营养不良症（DMD）在广州探索性开展79天，12岁的病童情况良好，其X染色体上的致病基因已经被替代为正常健康的基因。这标志着致死性神经肌肉遗传病有望通过基因治疗获得根治。
这次基因治疗由中山大学附属第一医院张成教授，中山大学附属第二医院黄绍良、方建培教授和广州市血液中心肖露露教授联合完成，患者至今花费接近60万元，医院减免部分费用。
干细胞成功治疗DMD小鼠
对DMD这种致死性疾病开展基因治疗，灵感来自动物实验。
1999年，张成教授以美国神经学会会员的身份，出席了在迈阿密举行的全美神经科学学术年会，会上将他在中山大学附属第一医院开展DMD基因诊断、产前诊断的结果做了报告。来自哈佛大学的一个动物实验报告引起他的关注，该实验使用干细胞治疗DMD动物模型。
会后，张成教授到哈佛大学访问了儿童医院遗传系KUNKEL教授，后者因为1985年发现并定位此后还成功克隆了人类DMD病的基因而闻名于全球。
张成教授受到启发，决定开展人类干细胞治疗DMD病。在过去3年多里，中山一院神经科成功使用小鼠干细胞和人类干细胞治疗DMD小鼠获得成功，为基因治疗在人类身上开展奠定了理论和实践基础。图：全球首例接受基因治疗的神经肌肉遗传病患者经过了79天考验。廖怀凌／摄
首例患者闯过四道“生死关”
连州现年12岁的男孩小虎4岁开始走路出现困难，近3年来逐渐丧失运动能力，现在瘫痪在床。去年，中山一院张成教授向他介绍了正在进行的动物实验已经取得成果，但还没有在DMD病人身上正式开展干细胞移植治疗的先例。小虎的父亲决定接受这次具有重大学术和社会意义的探索性治疗，签下了“生死状”。
获得伦理委员会的批准后，中山一院、中山二院和广州市血液中心4位教授联合，今年7月26日在中山二院小儿血液病区为小虎进行首例异基因脐带血干细胞移植，9月20日转回中山一院神经科继续观察。今天是术后第79天，病人已闯过化疗预处理、脐血干细胞移植、粒细胞和血小板极度缺乏以及急性排斥反应关。
每3500名男婴有1人发病
据张成教授介绍，假肥大型肌营养不良症（DMD）是由于人类X染色体短臂2区1带一段基因突变后，导致病人缺乏抗肌萎缩蛋白，肌肉细胞容易破裂坏死的隐性遗传病。理论上只有男性患者，女性为携带者。每3500名男婴有1名发病，一般在3-4岁起病，6岁开始出现行走困难，12岁后瘫痪，20-30岁因呼吸衰竭而死亡。此病目前全球尚无有效根治办法，患者只能通过服用肌肉营养药延缓死亡。
（晓航／编制）
|
|
|
|
-- 给编辑写信
