世界首次山羊宫内注射人体干细胞实验成功，上海科学家为产前治疗探路——

　　娘胎里根除遗传病？有可能！

　　本报讯(记者 董纯蕾 实习生 罗鑫)有些疾病在娘胎里就已注定。上海科学家历时5年多在动物活体内的干细胞研究，让这些先天性遗传病患者看到了希望：未来有一天可以生下健康的宝宝——因为干细胞宫内移植，为产前治疗和组织损伤修复创造了可能性。

　　上海交通大学医学遗传研究所黄淑帧教授领衔的课题组，在世界上首次将人脐血内的造血干细胞注射到50头山羊胎中，最后欣喜地发现：诞下的39头小羊无论血液、组织还是器官里都有了人的细胞和基因！今天上午，该项研究成果通过了专家鉴定，相关论文发表于本月出版的《美国科学院院报》等国际著名学术期刊上。

　　终极目标

　　有朝一日，把正常的干细胞注射到另一个生物体内，随着干细胞的发育和分化，该生物体内的某些恶性疾病诸如血友病、神经肌肉缺陷等能被治愈，这是科学家对干细胞移植寄予的厚望。黄淑帧课题组在小鼠实验中作了验证：他们培育的HSV-tk转基因小鼠，生来就患有肝损伤，但对怀孕12天的胎鼠实施干细胞注射后，其下一代的肝损伤能得到理想的修复。

　　但到目前为止，干细胞研究面临着种种难题，包括技术和伦理层面的。比如，人体免疫系统自动“设防”，会对异体干细胞产生本能的“排斥”，严重者将导致移植手术完全失败。在以往的干细胞动物模型试验中，为了克服排异问题，往往会先用放射线、基因敲除等手段“捣毁”成年动物的免疫系统，不给它机会“抵抗”。但显然，这种方法今后很难用到人身上。上海科研人员为此另辟蹊径“宫内移植”——把干细胞注射入胚胎内，在胎儿早期免疫系统尚未成熟的当口“趁虚而入”，实施干细胞宫内注射，有望成功地躲过“排异关”，治疗效果无疑会改善很多。

　　目前进展

　　在松江的试验基地里，39只健康的小山羊，和“同门师兄”——国内第一头含有人基因的克隆牛“滔滔”一样外表平凡，但内涵却不同寻常。要知道在此之前，我国对干细胞多采取体外培养模式，虽然能用某种刺激因子引导它分化为某种特定细胞，但它在体内究竟如何存活、分化、扩增和基因表达，不得而知。课题组此次将干细胞直接放入活的动物体内，为干细胞在活体内的生物学行为提供了动物模型。

　　经过精心设计，课题组首先对妊娠的山羊“妈妈”开刀，摸准了羊宝宝的位置，再把人的脐血干细胞注射入胎羊腹腔内。前年秋天起，有B超监视“带路”，科研人员用不着动手术刀，照样能把人的脐血干细胞准确注射到胎羊腹腔内。而且注射精度也高了，妊娠45天的胎山羊就可接受注射。

　　专家们在国际上首次使用基因芯片分析此类“人/山羊嵌合体”的人源基因表达谱，发现羊宝宝的血液、骨髓、脾、肝、肾、骨骼肌、肺、心脏等器官里都有人的基因，最高的检出率达37%。未来，随着科技的进一步发展，科学家还可能将人的细胞和动物细胞万分离，提取纯粹“属于人”的细胞，然后给病人进行细胞治疗。

　　意外收获

　　在试验过程中，科研人员还有意外收获。随着山羊宝宝的降生，它体内的人源干细胞也随之“成长”。这就意味着将来医疗中所需的大量人源蛋白有了最好的天然“生产车间”——人/动物嵌合体的器官。以肝脏为例，它能制造4000多种蛋白，其中包括不少药用蛋白。含有人肝细胞的山羊肝，就好比是各类药用蛋白的“药厂”。不过，黄淑帧反复强调，上述种种应用前景尚处于构想阶段，离真正的临床应用还很远。