中国日报网环球在线消息：先天性莱贝尔黑内障是一种罕见的遗传性眼病，会导致患者视力严重丧失，而且无药可治。美国和英国的科学家首次利用基因替代疗法，使先天性莱贝尔黑内障患者获得了部分视力。专家认为，这次临床试验在治疗先天性莱贝尔黑内障方面取得了突破性进展。
***令人激动的突破性进展
据美国媒体4月28日报道，美国和英国两国的科研人员27日宣布，在六名接受治疗的年轻人中，四人恢复了部分视力，其中两人原本只能看到手部动作的人在手术几周后即可读出几行视力表。
美国大约有2000名先天性莱贝尔黑内障患者。他们的一种基因发生突变，无法制造视网膜需要的蛋白质，导致视力逐渐丧失，以至于在青年时期就早早失明。英国研究小组组长、英国大学学院罗宾?阿里将这种基因缺陷比作汽车发动机没有火花塞。他说：“整个发动机再好，没有火花塞也不能运转。”
为了治疗这种疾病，科学家将携带数百万正常基因的改良病毒注射到志愿接受治疗的患者一只眼睛后部视网膜下面。另一只未治疗的眼睛用来进行视力比较。三名在费城接受治疗的患者有两人是女性，年龄分别为19岁和26岁，另外一名男子是意大利人。在手术后，他们的视力都出现了大幅提高，不仅能看视力表，在光线暗淡的时候也能看清楚。
在英国，两名男子和一名17岁的女孩接受了治疗，其中只有18岁的史蒂文因为症状较轻，取得较好疗效。史蒂文说，去年7月接受注射后，他的眼睛最初感觉像砂纸一样涩，一周之后就感觉好多了，视力也逐渐改善。现在他能够在14秒之内穿过一个光线暗淡的迷宫，而且不会碰上任何障碍。以前，他需要77秒，还会出现八次失误。以往他放学后就匆忙回家，担心天黑，而现在他的视力在晚上有所改善，令他的生活方便不少。
***有望重振基因疗法
美英两国的治疗均未出现副作用。费城的一位病人在治疗后视网膜出现一个小孔，但并不影响视力。研究人员认为这个小孔与手术有关，并不是注射的基因造成的。
研究人员表示，没有迹象显示携带正常基因的改良病毒乱跑乱动，离开眼睛，跑到身体的其他部位。研究负责人之一、宾西法尼亚大学眼科教授吉恩?班尼特说：“我想这非常令人激动，这是研究进入新阶段的开始。”
“抗击失明基金会”首席研究员斯蒂芬?罗斯说：“这是一个显著的突破。”现在，美英双方又各自治疗了一名病人，研究人员希望通过加大“剂量”，在症状较轻的年轻患者身上取得更好的疗效。
专家们认为，如果这项技术能够在更多的患者身上取得成功，还有望为其他遗传性眼病患者带来光明。
在过去的15年里，基因替代疗法在人类身上并未取得多少成功。1999年，一名18岁的青年在宾西法尼亚接受基因疗法治疗肝病时死亡，更是使这一疗法遭到重创。而目前治疗先天性黑内障取得突破则有望重振基因疗法。(王辉)
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